Primer ensayo clínico para tratar a bebés con células madre en el útero

Primer ensayo clínico para tratar a bebés con células madre en el útero

bebé de médula ósea 2021

Elianna padece alfa talasemia mayor, un trastorno sanguíneo letal que no le habría permitido sobrevivir a término. El diagnóstico se hizo en la semana 21 de embarazo, cuando una ecografía fetal reveló un corazón sobredimensionado debido a la falta de glóbulos rojos funcionales que transportan oxígeno a los tejidos y órganos vitales. Como el estado del feto se estaba deteriorando rápidamente, los médicos le hicieron una transfusión de sangre en el útero y el feto fue inscrito en el ensayo.
El feto recibió otras cuatro transfusiones de sangre y una inyección de las células madre hemopoyéticas maternas a través del abdomen de la madre y en la vena umbilical del cordón umbilical. El fundamento del tratamiento es que las células madre de la madre acaben colonizando la médula ósea del feto y reinicien la producción saludable de glóbulos rojos. Una vez nacido, el bebé recibirá tratamiento para la alfa talasemia mayor.
Los fetos con alfa talasemia mayor suelen morir antes de nacer debido a que su corazón está sobrecargado de trabajo y su desarrollo neural y cerebral está muy afectado. El tratamiento actual de la enfermedad consiste en transfusiones de sangre al feto cada 3-4 semanas, que continúan de por vida después del nacimiento, o en un trasplante infantil de células madre de un donante compatible.

tasa de supervivencia de los bebés de médula ósea

El objetivo de los investigadores es evaluar la seguridad del trasplante de células madre hematopoyéticas en el útero en fetos con alfa talasemia mayor realizado en el momento de la transfusión de glóbulos rojos en el útero.
La alfa talasemia mayor (ATM) es casi universalmente mortal en el útero y representa una enfermedad huérfana con una necesidad insatisfecha de terapias eficaces. El único tratamiento actual para permitir que el feto nazca es realizar transfusiones de glóbulos rojos in utero (IUT) para tratar la anemia y evitar las complicaciones de la hidropesía y la muerte del feto. A menudo, los embarazos afectados se someten a una interrupción electiva tras el diagnóstico. Los casos con diagnóstico prenatal de ATM que reciben IUT y sobreviven hasta el nacimiento requerirán en última instancia transfusiones de sangre mensuales de por vida o un trasplante de médula ósea, si se identifica un donante adecuado.
Se trata de un ensayo clínico de fase 1 para demostrar la seguridad, viabilidad y eficacia de realizar un trasplante de células madre in utero en fetos afectados por ATM. Los investigadores pretenden reclutar a diez participantes con un diagnóstico prenatal de ATM. Los participantes se someterán a la extracción de médula ósea y a una transfusión in utero combinada con células madre maternas. El trasplante de células maternas al feto aprovecha la tolerancia materno-fetal existente durante el embarazo. El trasplante de células madre hematopoyéticas (CMH) en el feto aprovecha el desarrollo del sistema inmunitario del feto para inducir la tolerancia a las células trasplantadas sin utilizar el acondicionamiento o la inmunosupresión. Realizar el trasplante de células madre al mismo tiempo que la IUT minimiza cualquier riesgo adicional del procedimiento para el feto.

precio del embarazo de médula ósea

Células madre: Qué son y qué hacenLas células madre y los productos derivados ofrecen una gran promesa para nuevos tratamientos médicos. Conozca los tipos de células madre, los usos actuales y posibles, las cuestiones éticas y el estado de la investigación y la práctica.Por el personal de Mayo Clinic
Ha oído hablar de las células madre en las noticias, y tal vez se haya preguntado si podrían ayudarle a usted o a un ser querido con una enfermedad grave. Quizá se pregunte qué son las células madre, cómo se utilizan para tratar enfermedades y lesiones y por qué son objeto de un debate tan intenso.
Las células madre son la materia prima del organismo, células a partir de las cuales se generan todas las demás células con funciones especializadas. En condiciones adecuadas, en el cuerpo o en el laboratorio, las células madre se dividen para formar más células llamadas hijas.
Estas células hijas se convierten en nuevas células madre (autorrenovación) o en células especializadas (diferenciación) con una función más específica, como células sanguíneas, cerebrales, del músculo cardíaco o óseas. Ninguna otra célula del cuerpo tiene la capacidad natural de generar nuevos tipos de células.

bebé de médula ósea con éxito

(De izquierda a derecha) Nichelle Obar, Elianna Constantino y Tippi MacKenzie, la cirujana pediátrica que realizó el trasplanteNOAH BERGER/UCSF Cirujanos pediátricos de la Universidad de California en San Francisco han tratado a un feto en el segundo trimestre con células madre extraídas de la médula ósea de su madre. El bebé, nacido en febrero, fue el primer paciente inscrito en el primer ensayo clínico del mundo con células madre trasplantadas antes del nacimiento. Está «aparentemente sana», a pesar de padecer una enfermedad genética mortal llamada alfa talasemia, según un comunicado de la universidad. Tippi MacKenzie, cirujano pediátrico del Hospital Infantil Benioff de la Universidad de California en San Francisco (UCSF), dirigió el equipo que realizó el trasplante. «Es demasiado pronto para decir la eficacia del trasplante de células madre, pero nos anima lo bien que ella y su madre han tolerado el tratamiento», dice en el comunicado. «Su nacimiento saludable sugiere que la terapia fetal…
El bebé, Elianna Constantino, nació el 1 de febrero de Nichelle Obar después de cinco infusiones de sangre y un trasplante de células madre en el transcurso de cuatro meses en un ensayo clínico financiado por el Instituto de Medicina Regenerativa de California.  El ensayo comenzó en 2016 para investigar el uso de células madre para tratar la talasemia. Constantino padece una forma letal de la misma, llamada alfa talasemia mayor, que está causada por anomalías en los genes HBA1 y HBA2, reduce la capacidad del cuerpo para producir hemoglobina, según la Referencia Principal de Genética de los Institutos Nacionales de Salud, y puede causar inflamación del hígado o del corazón.  Los bebés con alfa talasemia suelen morir antes de nacer o nacen muertos.

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